Врачи в США добились улучшений у пациентов с синдромом мешающего человека с помощью клеточной терапии
Неврологи клиники Мэйо в США сообщили об обнадёживающих результатах лечения редкого аутоиммунного заболевания — синдрома скованного человека — с помощью CAR-T-терапии. Этим заболеванием страдает и певица Селин Дион.
Врачи клиники Мэйо в США сообщили о потенциально важном прорыве в лечении синдрома скованного человека (ССЧ). Это редкое аутоиммунное заболевание поражает центральную нервную систему и может вызывать тяжёлую скованность тела и болезненные мышечные спазмы. Им страдает и певица Селин Дион. Лекарства от болезни нет, а группа неврологов испытала новый вид иммунотерапии, который привёл к заметным улучшениям у пациентов.
Результаты опубликованы в медицинском журнале Jama Neurology. Использованный метод — CAR-T-клеточная терапия — уже применяется при лечении рака и перепрограммирует иммунные клетки пациента, чтобы они помогали бороться с болезнью. В исследовании у пациентов взяли их собственные T-клетки, разновидность иммунных клеток, и изменили их так, чтобы они уничтожали клетки, вызывающие заболевание.
По словам врачей, пациенты, которым раньше требовалась помощь в простых повседневных делах и которым было трудно ходить, вернулись к обычной жизни. Некоторые вышли на работу и возобновили увлечения.
Невролог и исследователь клиники Мэйо в Рочестере Анастасия Зекеридоу назвала самым поразительным масштаб улучшений у некоторых пациентов. По её словам, существующие методы могут облегчить симптомы, но к прежнему уровню функций пациенты возвращаются очень редко. Главный вопрос теперь — сохранятся ли улучшения со временем.
Участник испытания Джонатан Уолден дошёл до состояния, когда для ходьбы и бытовых дел ему требовалась помощь семьи. Теперь он вернулся на работу, ходит на охоту и рыбалку и говорит, что после лечения у него не было ни одного приступа. Другая пациентка, Шари Сент-Жермен, страдала от тяжёлых судорог в ногах и трудностей при ходьбе, позже — от скованности мышц и падений. После терапии, по её словам, каждый день становится «лучше и лучше»; однажды она прошла семь минут на беговой дорожке.
Глава отделения неврологии клиники Мэйо Шон Питток заявил, что CAR-T-терапия уже изменила лечение некоторых видов рака, а сейчас её потенциал проявляется и при аутоиммунных неврологических заболеваниях. Он отметил, что результаты дают надежду и пациентам с другими иммуноопосредованными неврологическими болезнями, где эффективных вариантов лечения по-прежнему мало.
Дион объявила о диагнозе в декабре 2022 года. В видео в Instagram она сказала, что болезнь затронула каждый аспект её повседневной жизни, включая голос. Ясмин Шейх из благотворительной организации Anthony Nolan, помогающей больным раком крови и не участвовавшей в испытании, заявила, что исследование подтверждает: CAR-T-терапии могут применяться не только при раке крови.
