Генная терапия частично возвращает зрение слепым людям

Исследователи сообщают, что генная терапия, основанная на отмеченной Нобелевской премией методике включения и выключения нервных клеток с помощью света, безопасна и способна частично восстановить зрение у слепых. Метод, известный как оптогенетика, получил Нобелевскую премию 2026 года по физиологии или медицине.

Впервые частичное восстановление зрения таким способом показали у одного пациента в 2021 году. Теперь опубликованы результаты более масштабного исследования, в котором участвовали этот пациент и ещё девять человек. У всех десяти была прогрессирующая форма пигментного ретинита — группы генетических заболеваний, которыми, как считается, страдают более 1,5 миллиона человек в мире.

Как работает терапия

При этих болезнях светочувствительные клетки сетчатки постепенно утрачивают функции, тогда как ганглиозные клетки, передающие зрительную информацию в мозг, повреждаются медленнее. Поэтому они подходят в качестве мишени. В глаз вводят одну инъекцию с безвредным синтетическим вирусом, который доставляет в уцелевшие ганглиозные клетки инструкции для выработки светочувствительного белка. Затем пациент получает очки, которые снимают окружающую картину и преобразуют её в импульсы света одной длины волны. Они активируют изменённые клетки, и человек видит монохромное изображение. Метод не зависит от конкретной генетической причины потери зрения.

Результаты

Лечили только глаз с худшим зрением, наблюдение длилось до пяти лет. Возникло одно серьёзное нежелательное явление со стороны глаза, но оно прошло за несколько минут; связанных с терапией побочных эффектов в остальном организме не было. У шести из десяти участников значимо улучшилась светочувствительность. Некоторые в очках лучше справлялись с заданиями: находили и трогали блокнот, находили дверь, шли по линии. Тем, кто больше тренировался с очками, результаты обычно удавались лучше.

У исследования есть ограничения: пациенты различают предметы, но пока не лица, поскольку обработанные клетки расположены кольцом вокруг ямки сетчатки, отвечающей за острое центральное зрение. Ведущий автор Ботонд Раска надеется добиться зрения высокого разрешения за 5–10 лет. Марк Хэнкинс из Оксфордского университета, не участвовавший в работе, назвал результаты «маленькими, но критически важными шагами».