Пять пациентов с волчанкой в Англии достигли ремиссии после пионерских испытаний генной терапии в NHS

Прорыв в лечении волчанки

В Национальной службе здравоохранения Англии (NHS) проведено клиническое исследование, в результате которого пять пациентов с тяжелой волчанкой вошли в ремиссию после применения революционной терапии, генетически изменяющей собственные клетки организма. Врачи называют это медицинским прорывом, который может изменить лечение этого хронического аутоиммунного заболевания.

Исследование возглавили больничный фонд Университетского колледжа Лондона (UCLH) и Университетский колледж Лондона (UCL). В нем приняли участие девять пациентов с тяжелой волчанкой, которые ранее не реагировали ни на одно лечение. У большинства был волчаночный нефрит — серьезное поражение почек.

Как работает терапия CAR-T

Терапия CAR-T (химерный антигенный рецептор Т-клеток) включает извлечение из крови пациента Т-лимфоцитов (тип белых кровяных клеток), их генетическую модификацию для распознавания и уничтожения больных клеток, а затем введение обратно в организм в виде инфузии. Терапия проводится однократно и направлена на перезагрузку иммунной системы.

Результаты и опыт пациентов

Шесть пациентов получили более низкую дозу CAR-T-клеток, и пятеро из них достигли ремиссии в течение нескольких месяцев. За этими пациентами наблюдали в среднем 11 месяцев. Трое пациентов, получивших более высокую дозу, наблюдаются только три месяца, но врачи полагают, что и они могут достичь ремиссии. Тесты показали быстрое улучшение маркеров болезни, включая стабилизацию или улучшение функции почек.

Одна из пациенток, 52-летняя Кэти Тинклер из Гилфорда, графство Суррей, страдала тяжелой волчанкой с 20 лет. Болезнь поражала суставы, почки, легкие и сердце, вызывая хроническую боль и усталость. Ей пришлось оставить работу инструктором по фитнесу. После терапии она достигла ремиссии и вернулась к активной жизни: впервые за десять лет покаталась на лыжах и танцевала на свадьбе дочери. «Моя жизнь до и после — как день и ночь», — говорит она.

Мнение экспертов

Профессор Карл Пеггс, директор Биомедицинского исследовательского центра UCLH, подчеркивает, что, хотя необходимы более масштабные исследования, терапия CAR-T может предложить пациентам шанс на излечение. «Эти результаты поистине революционны и дают новую надежду людям, живущим с волчанкой. Если эти данные подтвердятся в более крупных исследованиях, перспектива излечения может перестать быть недостижимой», — отмечает он.

Значение и будущее

Волчанка — хроническое аутоиммунное заболевание, поражающее около 5 миллионов человек в мире, в основном женщин. Оно вызывает обширное воспаление и может повреждать жизненно важные органы. Современное лечение часто требует пожизненного приема лекарств, поэтому одноразовая терапия, перезагружающая иммунную систему, стала бы огромным шагом вперед.